美国FDA于9月27日宣布授予RET抑制剂Retevmo（selpercatinib，塞普替尼）常规批准，用于2岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）、需要全身治疗的成人和儿科患者。

此前在2020年5月，FDA加速批准Retevmo用于RET阳性甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童；2024年其适用人群进一步扩展至2岁及以上儿童及RET融合阳性实体瘤患者。

此次常规批准基于随机、多中心、开放标签的LIBRETTO-531研究（NCT04211337）。患者按2:1随机接受Retevmo（160mg每日两次）或医生选择的卡博替尼、凡德他尼。

结果显示，Retevmo组中位无进展生存期尚未达到，而对照组为16.8个月，风险比为0.280（P<0.0001）。最常见不良反应为高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。

Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，目前以40mg和80mg胶囊提供，新的片剂剂型也已获批。